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UE - European Medicines Agency (EMA): approvazione terapia genica per il deficit di lipoproteina lipasi
6 novembre 2012

La European Medicines Agency (EMA) ha dato il via libera alla commercializzazione nell'Unione Europea di Glybera (alipogene tiparvovec), un terapia genica sviluppata da UniQure per il trattamento di una rara patologia genetica, il deficit di lipoproteina lipasi (LPLD), che causa incapacità di digerire i grassi in modo appropriato.

I pazienti affetti da questa malattia ereditaria molto rara non riescono a metabolizzare i globuli di grasso presenti nel sangue, con conseguente infiammazione del pancreas (pancreatite).
A seguito dell'approvazione da parte della Commissione europea, Glybera è il primo farmaco per la terapia genica raccomandato dalle autorità europee.

Il farmaco risulta classificato come farmaco orfano. Nel Register of designated Orphan Medicinal Products della Commissione compaiono i medicinali che non risultano economicamente vantaggiosi per le compagnie farmaceutiche perché destinati al trattamento di malattie rare . Specifici incentivi per la ricerca, lo sviluppo e la commercializzazione di tali farmaci sono previsti con il Regolamento CE 141/2000.

Marta Tomasi
Pubblicato il: Martedì, 06 Novembre 2012 - Ultima modifica: Mercoledì, 07 Agosto 2019
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